胃肠道间质瘤（GIST）是一类源于胃肠道间叶组织的肿瘤，其发病率在消化道肿瘤中仅次于胃癌和结直肠癌，约占胃肠道恶性肿瘤的1%-3%，多发于中老年患者，早期没有明显的症状表现，所以多数患者发现时即为晚期。

胃肠道间质瘤的治疗手段和治疗药物非常有限，尤其是大多数晚期患者还面临耐药的问题，所以我们迫切需要新型靶向药物，突破胃肠道间质瘤的耐药困境。

胃肠道间质瘤治疗的主要手段

不同于其他种类的肿瘤，胃肠道间质瘤对放化疗都不太敏感，因此主要的治疗方式是手术治疗和靶向药物治疗。早期胃肠道间质瘤患者一般采取手术切除，但术后仍有约80%的患者会发生复发或者转移；对于转移后以及本来就不可手术的患者以靶向药物治疗为主，

但是靶向药在起效的同时，患者仍会遇到耐药的问题。

胃肠道间质瘤治疗曾陷入困境

目前治疗胃肠道间质瘤的一线靶向药伊马替尼，可使晚期胃肠道间质瘤患者中位总生存时间显著提高，但有 10%-15%的患者在治疗不到6个月时肿瘤出现进展，对伊马替尼产生原发性耐药。同时大部分患者在接受有效一线治疗后的2-3年间也会出现肿瘤进展，表现为对伊马替尼的继发性耐药。而目前二线用药舒尼替尼和三线用药瑞戈非尼虽然疗效确切，但仅对部分突变类型有效，且与伊马替尼一样，同属ATP的竞争性抑制剂，使用后依然会出现同样的耐药性。

胃肠道间质瘤新药获批，为晚期耐药患者带来治疗新方案

正当晚期患者急需一款新型靶向药物以解燃眉之急时，瑞派替尼的出现填补了无药可用的空白。

瑞派替尼从药物的作用原理上不同于以往的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），双重作用机制能精准抑制KIT和PDGFRA的多种突变，克服多重耐药，在TKI药物研发中带来革命性的改变。

III期临床研究结果显示，晚期胃肠道间质瘤患者对于瑞派替尼耐受良好；与安慰剂组相比，瑞派替尼显著延长患者无进展生存期（PFS）6.3个月，显著降低疾病进展或死亡风险达84%，展现出喜人的疗效。

2021年3月瑞派替尼在国内获批上市，成为近10年来中国首个获批上市的GIST四线治疗药物，于5月正式向全国各大医院和药房供药。瑞派替尼的获批上市有望改变中国晚期胃肠道间质瘤患者的耐药治疗困境，为广大患者带来生存获益。

瑞派替尼用于治疗二线GIST患者的INTRIGUE III期临床研究目前正在进行中。对于瑞派替尼能否进入二线，造福患者，我们拭目以待。

参考文章：

隐形杀手——胃肠道间质瘤探秘

https://mp.weixin.qq.com/s/yJUSRLZSDZO2iA5_cobxwA

首个四线治疗药物上市，GIST迎来新里程碑，再鼎医药向胃肠癌方向领导者进发

https://mp.weixin.qq.com/s/slcyogFbNkknjq09Crj2fg

专家寄语瑞派替尼获批上市，加速惠及中国GIST患者

https://mp.weixin.qq.com/s/20ka9qeMDm_b2zSjFy-xtA

胃肠间质瘤患者的福音，张江药企靶向新药瑞派替尼开出首张处方

https://mp.weixin.qq.com/s/9onOVhIePUy0zlvBGE84Rg

Chinese consensus guidelines for diagnosis and management of gastrointestinal stromal tumor

http://www.gaca.org.cn/uploadfolder/files/201903/ny27_172683.pdf

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